TERAPIA GÉNICA

Ríos Gómez Saúl Kalid

Se sabe que la terapia es una forma de intervención médica para aliviar un malestar, se pueden abarcar distintos enfoques terapéuticos; como la farmacológica, quirúrgica, fisiológica; génica... ¿Pero qué es esta última y para que sirve?

La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo.

Objetivo: Tratar enfermedades causadas por mutaciones genéticas, ya sea mediante la corrección de la mutación, la introducción de un gen funcional o la regulación de la expresión génica.

Existen herramientas en la terapia génica que son utilizadas para la transferencia de genes como lo son fragmentos de DNA que codifican proteínas naturales con un efecto biológico conocido, o genes quiméricos, sintetizados en el laboratorio y que codifican para proteínas artificiales, genes naturales y/o vectores. Estos últimos son el medio más estudiado y del que hablaremos en este apartado, ya que entregan material genético a las células, que pueden ser virus modificados o no virales. Los virus modificados, como los retrovirus y adenovirus, tienen la capacidad natural de insertar su material genético en el genoma de la célula huésped.

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Tipos de terapia génica:

Terapia génica somática: Se dirige a las células no germinales del cuerpo (no afecta la línea germinal) y el objetivo es tratar al paciente individual.

Terapia génica germinal: Se dirige a las células germinales (óvulos y espermatozoides) y, por lo tanto, cualquier modificación afecta a la descendencia del individuo.

Aplicaciones clínicas: La terapia génica está siendo explorada y empleada en diversas enfermedades, tales como trastornos genéticos poco comunes (fibrosis quística, distrofia muscular), cáncer y enfermedades infecciosas.

Desafíos y aspectos a considerar: A pesar de su potencial, la terapia génica enfrenta obstáculos como la efectividad a largo plazo, la seguridad, la reacción inmunitaria del paciente y la dificultad para llegar a todas las células afectadas; así como los elevados costos.

Avances recientes: Tecnologías como CRISPR-Cas9 han transformado la terapia génica al posibilitar una edición genética precisa y eficaz. Se están llevando a cabo ensayos clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de estas nuevas técnicas en pacientes humanos.

A continuación, una infografía que detalla algunos aspectos en resumen sobre la terapia génica.

En resumen... la terapia génica representa una novedosa estrategia médica que busca tratar enfermedades mediante la inserción de material genético nuevo o la corrección de mutaciones genéticas en las células de un individuo. Este enfoque se utiliza en diversas condiciones médicas, desde trastornos genéticos poco comunes hasta cáncer y enfermedades infecciosas. A pesar de sus promesas, enfrenta desafíos como la durabilidad del efecto terapéutico, la seguridad y la dificultad para llegar a todas las células afectadas. No obstante, avances recientes, particularmente con tecnologías como CRISPR-Cas9, están transformando la terapia génica al permitir una edición precisa y eficaz del genoma. Actualmente, se están realizando estudios clínicos para evaluar la seguridad y eficacia de estas innovaciones en pacientes humanos.